NEJM: у 5-летнего мальчика из США после генной терапии нашли опухоль мозга
NEJM сообщил об опухоли мозга у 5-летнего мальчика из США спустя 4 года после генной терапии. Тем временем химики СПбГУ разрабатывают молекулы, способные точечно уничтожать раковые клетки
У пятилетнего гражданина Соединённых Штатов, который проходил курс генной терапии по поводу редкого наследственного заболевания, спустя четыре года была диагностирована опухоль головного мозга. Данный случай, вызвавший дискуссию в профессиональном сообществе относительно безопасности передовых методов лечения, описан в издании New England Journal of Medicine.
Ребёнок страдал мукополисахаридозом первого типа – тяжёлым генетическим расстройством, которое без терапевтического вмешательства приводит к ранней смерти. Медики применили экспериментальный препарат RGX-111, использующий безвредный вирус для доставки в клетки здоровой копии повреждённого гена. Лечение продемонстрировало выраженный положительный эффект, и основное заболевание отступило.
Однако через четыре года врачи обнаружили у пациента нейроэпителиальную опухоль мозга. Новообразование было полностью удалено хирургическим путём. Лабораторный анализ показал, что фрагменты вирусного вектора могли случайно встроиться в участок ДНК, ассоциированный с онкологическим ростом. При этом прямая причинно-следственная связь между инъекцией и развитием рака на данный момент не установлена.
Специалисты подчёркивают, что подобные осложнения носят единичный характер и встречаются крайне редко. Регуляторные органы США ранее частично ограничивали испытания препаратов данной серии, однако часть запретов была снята. Эксперты настаивают на том, что генная терапия, в том числе известный препарат «Золгенсма», остаётся безопасной и продолжит применяться в клинической практике.
Ранее стало известно о разработке химиков Санкт-Петербургского государственного университета. Учёные создают органические молекулы, способные точечно уничтожать раковые клетки и одновременно подсвечивать границы опухоли. Данная разработка, по замыслу исследователей, призвана решить проблему низкой селективности стандартных химиопрепаратов. Сотрудники Института химии СПбГУ поставили перед собой задачу создать лекарственное средство, действующее исключительно на злокачественные ткани и не затрагивающее здоровые.